La neurologie connaît une période d’effervescence marquée par d’importantes avancées médicales. Les années récentes ont été le théâtre d’approbations par les autorités de régulation de plusieurs médicaments novateurs destinés à révolutionner la prise en charge des troubles neurologiques. Ces percées médicales suscitent un nouvel espoir pour les patients atteints de maladies du système nerveux, allant de la migraine à la maladie d’Alzheimer en passant par la sclérose en plaques. Dans cet article, nous allons explorer en détail ces nouveaux avancés, mettre en lumière leur mode d’action, et évaluer leur impact potentiel sur le traitement des affections neurologiques.
I – Une vue d’ensemble des progrès récents
1. Une nouvelle arme contre alzheimer approuvée aux États-Unis
Le 6 juillet, les autorités sanitaires américaines ont émis une autorisation complètepour un nouveau traitement de la maladie d’Alzheimer, le Leqembi, offrant unnouvel espoir aux patients et rendant le traitement plus accessible via le systèmed’assurance santé fédéral. Le Leqembi, conçu pour ralentir le déclin cognitif, est dorénavant approuvé pour les patients qui ne sont pas encore à un stade avancédela maladie.
Initialement autorisé en janvier par la Food and Drug Administration (FDA) des États- Unis à travers une procédure accélérée, cette autorisation complète découledel’analyse de nouvelles études, comme annoncé dans un communiqué de la FDA.
Le Leqembi, administré par voie intraveineuse toutes les deux semaines, est lefruit d’une collaboration entre l’entreprise pharmaceutique japonaise Eisai et l’américaineBiogen. Son coût annuel s’élève à 26 500 dollars (24 328 euros) par patient.
Auparavant, le système d’assurance santé fédéral Medicare ne couvrait le Leqembi que dans le cadre d’essais cliniques, limitant ainsi l’accès à ce traitement pour lespersonnes âgées de plus de 65 ans.
Suite à cette autorisation complète de la FDA, le Leqembi sera désormais largement couvert, a annoncé Chiquita Brooks-LaSure, à la tête de l’organisme en chargedeMedicare. Les patients devront néanmoins supporter une partie des coûts, soit 20 %, équivalant à plusieurs milliers de dollars, précise le communiqué.
Bien que le Leqembi ne représente pas un traitement curatif, il fait partie d’unenouvelle génération de traitements ciblant la protéine bêta-amyloïde, qui formedesplaques dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Dans le cadre d’essais cliniques, ce médicament a été le premier à démontrer une réductionsignificative du déclin cognitif, atteignant 27 %. Bien qu’il ne puisse guérir les 2 patients, il offre la possibilité de ralentir légèrement la progression de la maladie. Toutefois, il est essentiel de noter que le Leqembi comporte des risques d’effetssecondaires graves, notamment des œdèmes ou des hémorragies cérébrales, qui peuvent s’avérer fatals.
Joanne Pike, présidente et directrice de l’Alzheimer’s Association (organisationaméricaine) a souligné que ce traitement, bien que non curatif, pourrait offrir plus detemps aux patients pour préserver leur autonomie et poursuivre leurs activités qu’ilschérissent. Les personnes atteintes de cette maladie méritent d’avoir la possibilitéde discuter et de décider, en collaboration avec leur médecin et leur famille, si cetraitement convient à leur situation.
2- Une Révolution dans la gestion de la migraine : L’UE attend le verdict sur le nouveau médicament
Les médicaments qui ciblent le peptide lié au gène de la calcitonine (CGRP) marquent un tournant majeur dans le traitement de la migraine. Présentés lors du9econgrès de l’Académie européenne de neurologie à Budapest, ces médicamentsapportent un nouvel espoir à environ 10 % de la population mondiale qui souffredemigraines. Le CGRP, ou peptide lié au gène de la calcitonine, joue un rôle crucial entant que médiateur de la douleur et un puissant vasodilatateur associé auxmigraines. Deux catégories de médicaments sont conçues pour cibler cettemolécule.
Le premier type se compose d’anticorps monoclonaux humains, comme l’érénumab, qui agissent en bloquant la signalisation du CGRP en se liant aurécepteur du CGRP dans les terminaisons nerveuses et les ganglions du trijumeau. D’autres médicaments, comme le frémanézumab, se lient directement au CGRPlui-même. Le second type de médicaments, les antagonistes du CGRP à petitesmolécules, appelés gépants, rivalisent avec le CGRP pour se lier à son récepteur. Il est important de noter que bien que les gépants soient approuvés en Europe pour le traitement de la migraine aiguë, leur utilisation pour prévenir les migraines n’est pas encore autorisée.
En résumé, les médicaments ciblant le CGRP offrent un nouvel espoir pour lespersonnes souffrant de migraines, grâce à leur efficacité et à leur profil de sécuritéremarquable. Cette avancée prometteuse représente une véritable révolution dansla gestion de la migraine, améliorant la qualité de vie de nombreux patientsconfrontés à cette condition débilitante.
3- Médicaments contre la sclérose en plaques : de nouvelles optionsapprouvées par L’OMS
La sclérose en plaques, une maladie chronique et invalidante du système nerveuxqui affecte environ 2,8 millions de personnes dans le monde, n’avait jusqu’à présent aucune option de traitement inscrite sur la Liste modèle des médicaments essentiels.
En 2023, cette lacune a été comblée avec l’ajout de trois médicaments, 3 susceptibles de ralentir ou de freiner la progression de la maladie : la cladribine, l’acétate de glatiramère et le rituximab. Cette décision revêt une grandeimportance compte tenu de la prévalence mondiale de cette maladie.
Ces médicaments sont désormais répertoriés en tant qu’options de traitement pour la sclérose en plaques. Ils se distinguent par leurs différentes voies d’administration, leurs coûts variés (y compris la disponibilité de médicaments génériques et deproduits biosimilaires) et leurs utilisations recommandées. L’objectif est de faciliter l’accès aux traitements pour les personnes atteintes de la sclérose en plaquespartout dans le monde.
Notons que la recommandation d’utilisation hors indication du rituximab est étayéepar des preuves solides de son efficacité et de sa sécurité pour cette application. Cette décision s’aligne sur les recommandations antérieures du Comité d’expertset pourrait avoir un impact significatif sur la santé à l’échelle mondiale.
Le Dr. Benedikt Huttner du Secrétariat de la Liste modèle des médicamentsessentiels de l’OMS souligne que la Liste est un outil essentiel pour atteindrelacouverture sanitaire universelle, car elle fournit des orientations aux gouvernements, aux établissements de santé et aux acheteurs sur les médicaments offrant lemeilleur rapport qualité-prix en termes d’avantages pour les individus et lescommunautés. L’inscription des médicaments sur la Liste modèle des médicamentsessentiels est basée exclusivement sur des preuves solides de leur efficacité et deleur sécurité, sans prendre en compte les indications approuvées par les juridictionsnationales ou la disponibilité d’autres produits conformes au Résumé desCaractéristiques du Produit (RCP). Le rituximab a été privilégié en tant quemédicament essentiel pour le traitement de la sclérose en plaques cycliqueet progressive en raison de l’abondance de données probantes et de son coût abordable, y compris la disponibilité de produits biosimilaires préqualifiés.
II- La France dans l’attente
1- Des espoirs prometteurs contre la maladie d’Alzheimer en 2023
Le 21 septembre, Journée mondiale de lutte contre la maladie d’Alzheimer, apporteune lueur d’espoir grâce aux immunothérapies ciblant les mécanismes dedestruction neuronale à l’origine de cette pathologie. Ces traitements, tels quel’aducanumab, le lecanemab et le donanemab, marquent un tournant danslarecherche sur la maladie, en ciblant directement les protéines bêta-amyloïdesresponsables des plaques amyloïdes.
Ces immunothérapies ont montré des résultats prometteurs, avec une réductionsignificative des plaques amyloïdes et un ralentissement du déclin cognitif chez lespatients. De plus, elles permettent une intervention précoce, contrairement auxtraitements précédents qui s’adressaient à des stades avancés de la maladie.
Cependant, des défis subsistent, tels que le coût élevé de ces traitements et lanécessité de confirmer leur efficacité à long terme. De plus, il est essentiel decombiner des approches ciblant à la fois les protéines amyloïdes et Tau pour maximiser l’efficacité. 4 Les recherches avancent également dans d’autres directions, telles quelesoligonucléotides antisens ciblant la protéine Tau, ainsi que l’exploration des cellulesgliales et des récepteurs au glutamate. Les approches non médicamenteuses, adaptées à chaque patient, restent un complément précieux dans la prise en chargede la maladie d’Alzheimer.
En fin de compte, malgré ces avancées, la lutte contre la maladie d’Alzheimer resteun défi complexe qui nécessite une approche multidisciplinaire et la recherchecontinue de solutions innovantes.
2- La Migraine : un combat pour l’accès aux soins et l’espoir de nouveaux traitements
En France, la migraine touche environ 10,5 millions de personnes, soit 15 % de la population. Cependant, l’accès aux soins pour les patients migraineux s’avèresouvent complexe.
Des traitements novateurs sont à l’étude, dont un nouveau traitement préventif programmé pour 2024. Celui-ci vise à réduire la fréquence des crises de migraineeninhibant une protéine nommée CGRP, en excès chez les personnes souffrant demigraines, responsable de la douleur due à la dilatation des artères. Ce traitement prendra la forme de comprimés à prendre quotidiennement ou tous les deux jours.
Il est à noter que l’Allemagne rembourse déjà un médicament similaire, une injectionmensuelle qui est disponible en France depuis deux ans, mais non prise en charge. Le Dr. Christian Lucas, président de la Société Française d’Étude des Migraineset Céphalées, souligne cette disparité en expliquant que l’Allemagne compte 26000 utilisateurs de ce traitement, contre seulement 2 000 en France, en raison delacouverture des frais médicaux plutôt que d’une différence dans la prévalence delamigraine. Cette situation met en évidence les difficultés financières auxquelles denombreux patients sont confrontés. Actuellement, plus de 50 000 patients enFrance pourraient bénéficier de ces injections, et l’espoir demeure que cesmédicaments seront remboursés en France, comme c’est déjà le cas dans 24 payseuropéens.
En somme, les médicaments récemment approuvés en neurologiereprésentent une avancée significative dans le traitement des maladies neurologiques meme si ils ne sont pas généralisés à l’étendu international. Ils offrent un espoir renouvelé aux patients et à leurs familles, car ils ont le potentiel de ralentir la progression des affections, d’améliorer la qualité de vie et de proposer de nouvelles perspectives. Néanmoins, il est essentiel de souligner que chaque patient est unique, et que le choix du traitement doit être individualisé, en étroite collaboration avec un professionnel de la santé.
Ces avancées prometteuses dans le domaine de la neurologie mettent en lumièrel’importance de la recherche médicale continue et de l’innovation pour améliorer lavie des patients. Le futur semble plus prometteur que jamais pour ceux qui luttent contre les maladies neurologiques, et ces médicaments ouvrent la voie à une priseen charge plus efficace, à une meilleure qualité de vie et à une perspective d’espoir” lit ce text et met en evidence les numerotations et met des poids respective